Uma terapia experimental voltada para crianças que sofrem com uma forma rara e grave de epilepsia apresentou resultados animadores e pode representar uma grande esperança para pacientes e familiares.

Pesquisadores da University College London e do Great Ormond Street Hospital, no Reino Unido, divulgaram os resultados de um ensaio clínico internacional que demonstrou que o medicamento experimental zorevunersen foi seguro e altamente eficaz na redução das convulsões.

O estudo, publicado na revista científica The New England Journal of Medicine, revelou que crianças diagnosticadas com Síndrome de Dravet tiveram redução de até 91% nas crises convulsivas após receberem o tratamento de forma regular.

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Além da redução das convulsões, os pesquisadores observaram indícios de melhora no pensamento, no comportamento e na qualidade de vida das crianças que participaram do estudo ao longo de três anos de acompanhamento. A maioria dos efeitos colaterais relatados foi considerada leve.

DOENÇA GENÉTICA RARA E GRAVE

A Síndrome de Dravet é uma forma rara e severa de epilepsia genética que provoca convulsões frequentes e difíceis de controlar. A doença também pode causar problemas no desenvolvimento neurológico, dificuldades motoras, problemas de alimentação e até aumentar o risco de morte precoce.

Para muitas famílias, as opções de tratamento ainda são limitadas, já que os medicamentos disponíveis nem sempre conseguem controlar totalmente as crises.

COMO O MEDICAMENTO AGE

O zorevunersen, desenvolvido pela empresa Stoke Therapeutics em parceria com a Biogen, foi criado para agir diretamente na causa genética da doença.

Pessoas com síndrome de Dravet possuem uma alteração no gene SCN1A, responsável pela produção de uma proteína fundamental para a comunicação entre as células nervosas. O medicamento atua estimulando a cópia saudável do gene para produzir mais dessa proteína, ajudando a restaurar o funcionamento das células do cérebro.

RESULTADOS DO ESTUDO

O estudo reuniu 81 crianças entre dois e 18 anos no Reino Unido e nos Estados Unidos. Antes de iniciar o tratamento, os pacientes registravam em média 17 convulsões por mês.

Após receberem doses do medicamento por punção lombar, algumas crianças apresentaram queda significativa nas crises. Entre os participantes que receberam a dose mais alta, a frequência de convulsões caiu entre 59% e 91% durante os primeiros 20 meses de acompanhamento.

Segundo a professora Helen Cross, especialista em epilepsia infantil e principal autora do estudo, o resultado representa um avanço importante.

“Este novo tratamento pode ajudar crianças com síndrome de Dravet a levar vidas muito mais saudáveis e felizes”, afirmou.

ESPERANÇA PARA AS FAMÍLIAS

Entre os participantes está Freddie, um menino de oito anos que, antes do tratamento, sofria mais de uma dúzia de convulsões durante a noite. Após iniciar a terapia, as crises passaram a ocorrer apenas uma ou duas vezes a cada três ou cinco dias, durando apenas alguns segundos.

A mãe do garoto, Lauren, disse que a mudança foi impressionante.

“O estudo mudou completamente nossas vidas. Agora temos uma vida que nunca imaginamos ser possível, e o mais importante é que Freddie pode aproveitar essa vida”, afirmou.

Os pesquisadores agora aguardam os resultados dos ensaios clínicos de fase três, que irão confirmar se o tratamento poderá se tornar uma opção definitiva para crianças afetadas pela síndrome de Dravet.